Loại thuốc Journavx của Vertex Pharmaceuticals có tác dụng ngăn chặn các tín hiệu đau truyền đến não, khiến thuốc không gây nghiện.
QuaGina Kolata
Ngày 30 tháng 1 năm 2025
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt một loại thuốc mới vào thứ năm để điều trị cơn đau do chấn thương hoặc phẫu thuật. Thuốc này đắt tiền, với giá niêm yết là 15,50 đô la một viên. Nhưng không giống như thuốc giảm đau opioid, thuốc này không gây nghiện.
Đó là vì loại thuốc suzetrigine, do Vertex Pharmaceuticals sản xuất và được bán dưới tên Journavx, chỉ tác động lên các dây thần kinh bên ngoài não, ngăn chặn các tín hiệu đau. Thuốc không thể đi vào não.
Các nhà nghiên cứu cho biết họ hy vọng đây sẽ là loại thuốc đầu tiên trong thế hệ thuốc không gây nghiện mới mạnh hơn giúp giảm đau.
Để thử nghiệm loại thuốc này, Vertex, có trụ sở tại Boston, đã tiến hành hai thử nghiệm lâm sàng lớn , mỗi thử nghiệm với khoảng 1.000 bệnh nhân bị đau do phẫu thuật. Họ được chỉ định ngẫu nhiên để dùng giả dược; để dùng thuốc opioid được bán dưới dạng Vicodin, một loại thuốc giảm đau kết hợp được sử dụng rộng rãi gồm acetaminophen (Tylenol) và hydrocodone; hoặc để dùng suzetrigine.
Trong một thử nghiệm, bệnh nhân đã phẫu thuật tạo hình thành bụng hoặc phẫu thuật căng da bụng. Trong thử nghiệm khác, họ đã phẫu thuật cắt bỏ u xương bàn chân. Tác dụng phụ của suzetrigine được bệnh nhân báo cáo tương tự như những tác dụng phụ được báo cáo bởi những người dùng giả dược.
Công ty cũng đã nộp dữ liệu từ một nghiên cứu trên 250 người nhằm đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của thuốc ở những bệnh nhân bị đau do phẫu thuật, chấn thương hoặc tai nạn.
Suzetrigine làm giảm đau nhiều như thuốc opioid kết hợp. Cả hai đều tốt hơn giả dược trong việc giảm đau.
Tuy nhiên, giá của Suzetrigine cao hơn nhiều so với giá của acetaminophen cộng với hydrocodone. Bệnh nhân được yêu cầu uống hai viên thuốc mỗi ngày, với tổng chi phí là 31 đô la một ngày. Theo Tiến sĩ John D. Loeser, một chuyên gia về cơn đau danh dự tại Đại học Washington, loại thuốc cũ hơn này “rẻ như cho không” với giá chỉ vài xu cho một viên thuốc.
Nhưng suzetrigine không có tác dụng phụ khó chịu của thuốc phiện như buồn nôn và buồn ngủ, và nó không gây nghiện.
Tiến sĩ Loeser cho biết: “Có một số người sau khi sử dụng thuốc opioid thì sẽ liên tục muốn dùng opioid”.
Tiến sĩ David Altshuler, giám đốc khoa học tại Vertex cho biết, khoảng 85.000 người mỗi năm trở nên nghiện sau khi dùng thuốc opioid theo toa. Ông cho biết, đây chỉ là một tỷ lệ nhỏ trong số 40 triệu thuốc opioid được kê đơn mỗi năm để điều trị cơn đau cấp tính — do phẫu thuật, tai nạn hoặc chấn thương — nhưng dù sao thì đây cũng là một con số lớn.
Câu chuyện về suzetrigine bắt đầu vào cuối những năm 1990 với nghiên cứu cơ bản của Tiến sĩ Stephen Waxman của Yale. Ông tự hỏi các tế bào thần kinh truyền tín hiệu đau đến não như thế nào.
Tế bào thần kinh có chín kênh natri – những pin phân tử nhỏ – tạo ra tín hiệu điện.
Nhưng ông phát hiện ra rằng hai trong số các kênh đó chỉ hoạt động bên ngoài não. Một kênh, được gọi là Nav1.7, giống như ngòi nổ của pháo hoa, Tiến sĩ Waxman cho biết. Một tế bào thần kinh kích hoạt Nav1.7. Đến lượt mình, tín hiệu đó lại kích hoạt một kênh thứ hai, Nav1.8 , mà theo ông, sẽ gửi tín hiệu điện của cơn đau đến não.
Có vẻ như một loại thuốc có thể chặn Nav1.7 hoặc Nav1.8 có thể là một loại thuốc giảm đau mạnh mà không có tác dụng gì lên não và do đó không gây nghiện. (Tiến sĩ Waxman không được Vertex trả tiền, nhưng ông có tư vấn cho các công ty khác đang nghiên cứu các loại thuốc tương tự.)
Nhưng vẫn còn một câu hỏi nữa: Liệu những kết quả trong phòng thí nghiệm này có áp dụng được cho con người không?
Nếu xét nghiệm trong phòng thí nghiệm có thể dự đoán được, những người có đột biến khiến Nav1.7 hoặc Nav1.8 liên tục phát hỏa sẽ liên tục bị đau. Còn những người có đột biến ngược lại — đột biến chặn các kênh — sẽ không cảm thấy đau.
Cả hai loại đột biến này đều cực kỳ hiếm nếu chúng tồn tại.
Tiến sĩ Waxman đã liên lạc với các bác sĩ chuyên khoa điều trị cơn đau trên khắp Bắc bán cầu, hỏi xem họ có bệnh nhân nào bị đau dai dẳng, dai dẳng có thể do đột biến khiến Nav1.7 hoặc Nav1.8 hoạt động quá mức không. Ông không tìm thấy kết quả.
Sau đó, vào năm 2004, Hiệp hội Erythromelalgia đã kể cho ông nghe về một gia đình ở Alabama có các thành viên bị đau đớn hành hạ. Hầu hết đều nghiện thuốc phiện và không thể đi học hoặc đi làm. Tình trạng của họ được gọi là “Hội chứng Man on Fire”.
Tiến sĩ Waxman và các đồng nghiệp của ông phát hiện ra rằng các thành viên trong gia đình này có đột biến ở kênh Nav1.7 khiến dây thần kinh đau của họ liên tục hoạt động.
Một nhóm nghiên cứu khác báo cáo rằng một gia đình ở Pakistan có các thành viên không cảm thấy đau đớn có một đột biến chặn cùng một kênh không cho bắn. Mọi người gọi họ là người đi trên lửa vì họ có thể đi trên than nóng và không cảm thấy gì, họ làm vậy vì tiền.
Thuốc mới của Vertex, chặn kênh Nav1.8, có tính đặc hiệu cao — các kênh natri khác không bị thuốc tác động. Tác dụng của Suzetrigine biến mất khi mọi người ngừng uống thuốc.
Nhưng mặc dù những người bị đau cấp tính có thể cần một loại thuốc như vậy, cũng có một nhóm khác cần giảm đau nhưng có ít lựa chọn tốt — những người bị tổn thương dây thần kinh gây đau liên tục, được gọi là đau thần kinh ngoại biên. Nhóm đó bao gồm những người bị tiểu đường, có thể khiến tay hoặc chân bị đau hoặc tê liệt, cùng với các triệu chứng khác. Và nó bao gồm những người bị bệnh rễ thần kinh thắt lưng-xương cùng, hoặc dây thần kinh bị chèn ép ở cột sống. Đau thần kinh tọa là một dạng của tình trạng này.
Trong các nghiên cứu nhỏ, Vertex phát hiện rằng suzetrigine có tác dụng với những người mắc bệnh thần kinh do tiểu đường, nhưng không hiệu quả hơn giả dược ở những người bị chèn ép dây thần kinh cột sống.
Nhưng, Tiến sĩ Altshuler cho biết, công ty đang tiến hành các nghiên cứu lớn hơn ở cả hai nhóm bệnh nhân. Trong khi các nhà phân tích và nhà nghiên cứu cho rằng kết quả ở những bệnh nhân bị chèn ép dây thần kinh ở cột sống là đáng thất vọng, công ty đã quyết định tiến hành vì không có loại thuốc nào được chấp thuận cho tình trạng đau đớn này và vì loại thuốc này an toàn và “cơ chế hoạt động đã được xác nhận rõ ràng”.
“Chưa có ai từng giúp đỡ bốn triệu người này cả”, ông nói.
Gina Kolata báo cáo về các bệnh tật và phương pháp điều trị, cách thức các phương pháp điều trị được phát hiện và thử nghiệm, và cách chúng ảnh hưởng đến mọi người. Thêm thông tin về Gina KolataXem thêm tại:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm
Khám phá thêm về Sức khỏe và Khoa học
- Nhôm trong vắc-xin: Robert F. Kennedy Jr., người được Tổng thống Trump đề cử làm bộ trưởng y tế, đã đổ lỗi cho thành phần này gây ra dị ứng và các bệnh khác. Các nhà khoa học cho biết nó thực sự tăng cường phản ứng miễn dịch .
- Giai đoạn mới của cúm gia cầm: Các nhà khoa học cho biết đại dịch không phải là điều không thể tránh khỏi. Nhưng đợt bùng phát đã vượt qua những cột mốc đáng lo ngại trong những tuần gần đây.
- Những điều chúng ta hiểu sai về giấc ngủ: Chúng tôi đã yêu cầu 11 chuyên gia về giấc ngủ giải thích một số quan niệm sai lầm mà họ thường nghe nhất .
- Hướng dẫn về liệu pháp Testosterone: Phương pháp điều trị này ngày càng trở nên phổ biến, đặc biệt là ở những người đàn ông lớn tuổi. Sau đây là những điều cần biết nếu bạn đang cân nhắc phương pháp này .
- Nguồn gốc của Mặt trăng nhỏ của Trái đất: Các nhà khoa học cho rằng một tảng đá nhỏ được phát hiện gần Trái đất đã bị ném vào không gian do một tác động cổ xưa trên bề mặt Mặt trăng .
Theo The New York Times
Overlay4
