SỨC KHỎE 24 tháng mười một 2022 – CARLY CASSELLA
(Hình ảnh Pramote Polyamate/Getty)
Theo The Science, Cơ quan Quản lý Dược phẩm Liên bang Hoa Kỳ (FDA) vừa phê chuẩn một thuốc điều trị mới cho bệnh dễ chảy máu hiếm gặp nhưng rất nguy hiểm, với giá rất đắt.
Mỗi liều thuốc trị bệnh sẽ có giá khoảng 3,5 triệu đô la Mỹ, là loại thuốc đắt tiền nhất trên thế giới.
Thật ra mới thoạt nhìn, giá có vẻ rất cao, nhưng nếu phân tích về hiệu quả chi phí của thuốc cho thấy là một chi phí tương đối ‘công bằng’ cho những kết quả đạt được – ít nhất là ở Hoa Kỳ cho bệnh hiểm nghèo này.
Tên thuốc Hemgenix, là một liệu pháp bẳng gen điều trị bệnh khó đông máu B (hemophilia B), một bệnh di truyền hiếm gặp gây ra tình trạng làm giảm sự đông máu, với các triệu chứng nghiêm trọng bao gồm các đợt chảy máu tự phát và lặp đi lặp lại rất khó cầm.
Hemophilia B có xu hướng phổ biến ở nam hơn nữ, ước tính có gần 8.000 nam giới ở Mỹ mắc bệnh này suốt đời và rất nguy hiểm do xuất huyết khó cầm
Loại thuốc điều trị chính hiện đang được sử dụng cho bệnh máu khó đông máu B ở Hoa Kỳ cung cấp cho bệnh nhân yếu tố đông máu rất cần thiết, nhưng chi phí điều trị suốt đời lên rất cao. Ở những người có các triệu chứng nghiêm trọng, cần một chế độ điều trị thường xuyên và tốn kém, nhưng theo thời gian có thể giảm hiệu quả.
Ngày nay, các nhà nghiên cứu ước tính chi phí trọn đời cho mỗi bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B từ trung bình đến nặng là khoảng 21 đến 23 triệu đô la Mỹ. Chi phí điều trị ở Anh rẻ hơn ở Mỹ hoặc các nơi khác ở Châu Âu, nhưng vẫn lên tới hàng chục triệu đô la cho mỗi bệnh nhân trong suốt cuộc đời của họ.
Hemgenix, mặt khác, là một sản phẩm tiêm tĩnh mạch một lần với một liều duy nhất với giá rẻ. Sản phẩm này được đưa vào cơ thể thông qua một vec tơ dựa trên virus, được thiết kế để đưa DNA đến các tế bào đích trong gan. Thông tin di truyền này sau đó được sao chép bởi các tế bào, lan truyền các hướng dẫn cho một loại protein đông máu, được gọi là Yếu tố IX.
Hai nghiên cứu cho đến nay đã thử nghiệm tính hiệu quả và an toàn của Hemgenix. Trong một nghiên cứu trên 54 người tham gia mắc bệnh máu khó đông B (hemophilia B) nặng hoặc trung bình, kết quả cho thấy mức độ hoạt động của Yếu tố IX (giúp đông máu) tăng lên, làm giảm nhu cầu điều trị thay thế thông thường hiện có cho bệnh nhân.
Sau khi nhận được liệu pháp gen, tỷ lệ bệnh nhân bị chảy máu không kiểm soát đã giảm hơn 50% so với tỷ lệ ban đầu của họ.
Các tác dụng phụ gồm nhức đầu, triệu chứng giống như cúm và tăng men trong gan, tất cả những tác dụng phụ này cần được các bác sĩ theo dõi cẩn thận trong tương lai.
Peter Marks, giám đốc của FDA cho biết: “Liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông đã được khai triển trong hơn hai thập niên. Mặc dù có những tiến bộ trong điều trị bệnh máu khó đông, nhưng việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của các mỗi người” theo Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học.
“Sự chấp thuận ngày hôm nay cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B và thể hiện bước tiến quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp đổi mới cho những người gặp phải gánh nặng bệnh tật cao liên quan đến dạng bệnh máu khó đông này.”
Vẫn chưa rõ liệu phương pháp điều trị gen này có phải là phương pháp chữa trị được bệnh hay chảy máu B hay không, nhưng kết quả ban đầu rất hứa hẹn.
Đối với các rối loạn nghiêm trọng nhưng hiếm gặp như bệnh máu khó đông B, FDA có chỉ định đặc biệt để khuyến khích nghiên cứu y học. Ví dụ, Hemgenix được phân loại là “thuốc mồ côi” (chỉ có một mình) vì nó chỉ điều trị cho một số ít bệnh nhân.
Là một phần của chỉ định này, nhà sản xuất Hemgenix, CSL Behring, có độc quyền đối với thị trường Hoa Kỳ trong bảy năm tới.
Các biện pháp khuyến khích mà chính phủ Hoa Kỳ sử dụng để thúc đẩy nghiên cứu khoa học là một cách hữu ích để thúc đẩy sự đổi mới đối với các bệnh hiếm gặp mà nếu không loại bỏ được, nhưng chính sách này lại là một con dao hai lưỡi.
Điều đó cũng có nghĩa là thị trường Hoa Kỳ gánh chịu chi phí chống đỡ các công ty độc quyền về thuốc, trong khi các quốc gia khác, những người đặt ra các hạn chế về giá thuốc, lại thu được lợi ích từ nghiên cứu quốc tế.
Ngày nay, Hoa Kỳ trả tiền thuốc theo toa cao hơn từ hai đến sáu lần so với các quốc gia khác trên thế giới.
Một kỷ lục trước đây về loại thuốc đắt tiền nhất là trị liệu gen ‘một lần’ chứng teo cơ cột sống. Với ước tính khoảng 2 triệu đô la Mỹ cho mỗi lần điều trị, cũng tạo ra cuộc tranh luận sôi nổi về cách các công ty dược tài trợ cho hoạt động kinh doanh tư của họ.
Trong khi nhiều nhà sản xuất thuốc đã lợi dụng tình trạng thuốc “mồ côi” trong vài thập kỷ qua để tạo ra sự độc quyền về thuốc, sản phẩm mới nhất này có thể là một trường hợp mà chính sách này có thể có tác dụng đối với ít nhất một số người.
Chi phí trả trước chắc chắn là rất lớn, nhưng đối với những người may mắn có được một công ty bảo hiểm hỗ trợ, Hemgenix có thể tiết kiệm hàng triệu đô la chi phí y tế, cải thiện cuộc sống theo những cách không thể đo đếm được.
Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và các đối tác quản lý thuốc của họ ở Vương quốc Anh và Úc hiện cũng đang xem xét việc sử dụng phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen.
Sẽ rất thú vị để xem các nhà sản xuất thuốc được phép tính bao nhiêu tiền cho Hemgenix ở những nơi khác trên thế giới.
Bs H. Van Do, theo Science Alert (*)
https://www.sciencealert.com/the-fda-just-approved-the-most-expensive-drug-in-the-world
(*) Hemophilia là tên của một bệnh hiếm có do di truyền với triệu chứng là rất dễ chảy máu dù va chạm rất nhẹ, do thiếu chất đông máu VIII hoặc IX. Có hai loại bệnh chính: Hemophilia A (classic) do thiếu yếu tố VIII và Hemophilia B do thiếu yếu tố IX. Một loại khác (C) rất hiếm. (Bs H. Van Do)
Theo CDC: https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html
